CRISPR Therapeutics: 유전자 편집의 미래를 열다

크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)는 유전자 편집 기술을 이용한 치료제 개발에 중점을 두고 있는 바이오테크 회사입니다. 이 회사는 특히 CRISPR-Cas9 유전자 편집 기술을 사용하여, 유전적 질병 및 다양한 형태의 암과 같은 중대한 질병을 치료하는 혁신적인 치료법을 개발하고 있습니다.

 

CRISPR-Cas9 기술은 DNA의 특정 부위를 정밀하게 절단하고 수정할 수 있게 해주어, 유전자를 효과적으로 추가, 제거 또는 교체할 수 있습니다. 이러한 기술을 의학적으로 응용함으로써, 크리스퍼 테라퓨틱스는 특히 유전 질환 치료에 큰 가능성을 보여주고 있습니다.

 

회사는 유전적 질환뿐만 아니라 혈액학적 질환, 암, 면역계 질환 등 다양한 영역에서 치료제를 개발하고 있으며, 여러 임상 시험을 진행 중입니다. 이러한 연구와 개발 노력은 크리스퍼 테라퓨틱스가 장기적으로 유전적 질병을 가진 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있게 하는 것을 목표로 하고 있습니다.

 

크리스퍼 테라퓨틱스는 크리스퍼-Cas9 유전자 편집 기술을 활용해 여러 치료 분야에 걸쳐 파이프라인을 적극적으로 발전시키고 있습니다. 2024년 회사는 특히 생체 내 및 동종 CAR T 세포 치료제와 협업 및 제조 능력에 집중해 왔습니다.

In Vivo Programs: CRISPR Therapeutics는 생체 내 유전자 편집 프로그램을 진행하고 있습니다. CTX310과 CTX320은 지질 나노입자를 이용하여 체내에서 직접 유전자를 편집하여 Cas9 mRNA를 전달하고 RNA를 간으로 유도함으로써 심혈관 질환을 표적으로 합니다.

CAR T 세포 치료제 회사는 또한 CAR T 세포 치료제 시험을 확대하고 있습니다. B 세포 악성 종양을 대상으로 하는 CD19를 대상으로 하는 CTX112와 고형 종양 및 혈액 악성 종양을 포함한 다양한 암의 CD70을 대상으로 하는 CTX131이 주목할 만한 예입니다. 이 치료법들은 암세포를 보다 효과적으로 표적화하기 위해 T 세포를 변형시키는 것입니다(CRISPRIR).

재생의학: 바이아싸이트의 옵트아웃에 이어 크리스퍼 테라퓨틱스는 당뇨병 치료를 위한 유전자 편집 줄기세포 치료제, 특히 CTX211에 대한 완전한 소유권을 유지하고 있습니다. 이 치료제는 만성 면역 억제(CRISPRIR) 없이 포도당 의존적으로 인슐린을 생산하는 것을 목표로 합니다.

제조 및 재무 상태: 회사는 MA주 프레밍햄에 연구용 치료제 생산을 지원하는 최첨단 GMP 시설을 보유하고 있습니다. 2024년 초 현재 크리스퍼 테라퓨틱스는 상당한 현금 보유고를 보유한 강력한 재무 상태를 보고했으며, 이는 현재 진행 중인 임상 시험 및 연구 활동(CRISPRIR)을 지원합니다.

CASGEVY: 그들의 주요 성과 중 하나는 낫 세포 질환의 치료제인 CASGEVY를 포함하는데, 이것은 미국에서 승인을 받았고 유럽에서 검토 중입니다. 이 치료법은 환자의 조혈모세포를 편집하여 태아 헤모글로빈을 생성하는 것을 포함하는데, 이것은 병의 증상을 완화시킬 수 있습니다.

CRISPR Therapeutics는 임상시험에서 안전성과 효능 모두에 강한 초점을 두고 다양한 질병에 걸쳐 혁신적인 치료법을 추진하며 CRISPR-Cas9 유전자 편집 분야에서 계속 선두를 달리고 있습니다.

 

크리스퍼 테라퓨틱스는 2013년에 설립된 선구적인 생명공학 회사로, 독자적인 크리스퍼/Cas9 플랫폼을 이용한 형질전환 유전자 기반 의약품 개발에 주력하고 있습니다. 크리스퍼/Cas9은 유전 질환, 암, 전염병을 포함한 다양한 질병을 치료할 수 있는 중요한 잠재력을 가진 DNA에 정확하고 직접적인 변화를 가능하게 하는 혁신적인 유전자 편집 기술입니다.

중점 분야
유전자 편집: CRISPR Therapeutics는 유전자 수준에서 질병을 치료하기 위해 CRISPR/Cas9을 사용하여 유전자를 특정한 방식으로 변형시킵니다. 이것은 질병을 일으키는 유전자를 녹아웃시키거나, 게놈에 새로운 유전자를 추가하거나, 유전자 돌연변이를 수정하는 것을 포함할 수 있습니다.

치료 분야: 회사는 광범위한 개발 포트폴리오를 보유하고 있습니다. 주요 분야로는 혈색소병증(예: 낫세포병 및 베타탈라스혈증), 종양학, 재생의학 및 자가면역질환 등이 있습니다.

CAR-T Therapies: 그들은 다양한 암에 대한 동종의 CAR-T 세포 치료법(세포가 암세포를 공격하도록 설계되어 다양한 환자에게 사용될 수 있는)을 개발하고 있습니다. 특히, 그들의 제품 CTX110, CTX120, CTX130은 암세포에 대한 다양한 항원을 표적으로 합니다.

생체 내 치료법: 회사는 간 질환, 심혈관 질환 등을 대상으로 하는 생체 내 치료법을 발전시키고 있습니다. 이 치료법들은 질병을 근원적으로 치료하기 위해 크리스퍼/Cas9 성분을 몸에 직접 전달하는 것을 포함합니다.

재생의학: 그들은 유전자 편집 줄기세포 접근법을 통해 당뇨병 치료법을 연구하고 있습니다. 이것은 1형 당뇨병과 같은 질병을 가진 환자들에게 줄기세포가 제대로 작동하도록 편집하는 것을 포함합니다.

주요 제품 및 평가판

CTX001: 중증 헤모글로빈 병증을 치료하는 연구용 치료제입니다. 버텍스 파마슈티컬스와 협력하여 개발하고 있습니다. CTX001은 조혈모세포를 편집하여 태아의 헤모글로빈 발현을 증가시켜 낫세포 질환, 베타탈라스혈증 등의 질환을 개선할 수 있습니다.

카스게비(exa-cel): 낫세포 질환과 베타탈라세미아를 위해 개발된 치료법으로, 줄기세포의 BCL11A 유전자를 편집해 태아의 헤모글로빈 생성을 촉진하는 일회성 치료법입니다.

CTX110, CTX120, CTX130 다양한 암세포 항원을 표적으로 하는 CAR-T 치료제입니다. CTX110은 B세포 표면의 단백질인 CD19를 표적으로 하여 B세포 악성종양 치료에 사용됩니다.

협업 및 성과
크리스퍼 테라퓨틱스는 버텍스 파마슈티컬스를 중심으로 치료제 개발 및 상업화를 가속화하기 위해 여러 협력을 진행하고 있습니다. 이 협력은 카스게비의 개발 및 승인과 같은 중요한 진전을 이끌어내며 결실을 맺었습니다.

제조 및 인프라
이 회사는 유전자 편집 치료제의 개발과 생산을 지원하기 위해 최첨단 제조 시설에 투자했습니다. 여기에는 세포 치료제 제품을 지원하는 매사추세츠주 프레밍햄에 있는 시설도 포함됩니다.